近日,苏州大学研究团队在国际著名期刊《美国科学院院刊》(PNAS)在线发表题为“Akt-mediated
platelet apoptosis and its therapeutic implications in immune
thrombocytopenia”(Akt调控的血小板凋亡及其在治疗免疫性血小板减少症中的应用)的研究论文,揭示了免疫性血小板减少症(ITP)的发生新机制及其治疗策略。

血小板减少症属于血液系统疾病,临床依分类开展针对性的治疗,在用治疗手段提升血小板的同时如果没有解决内部免疫的问题,病情是一定会出现反复,血小板再度低下的情况。

     
 日前,瑞弗兰®(艾曲泊帕)获得国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准正式在中国上市,为ITP患者带来了新的治疗选择。作为首个也是唯一获批的口服小分子、非肽类TPO-R激动剂,瑞弗兰®不仅可以快速提升血小板,而且服用方便,大大提升了用药依从性。

  免疫性血小板减少症(ITP)是严重威胁人类健康的疾病,可因严重的血小板减少而导致内出血引起死亡。长期以来,国内外学者一直在对ITP进行研究,由于其发生机制尚未完全阐明,仍有一部分病人对现有多种治疗策略反应性较差或无反应。具有抗血小板膜糖蛋白(glycoprotein,GP)
Ib-IX自身抗体的ITP患者,临床表现为更低的血小板计数,并对现有的常规治疗如激素、免疫球蛋白、甚至脾切除反应差。研究发现,抗GPIb-IX抗体可导致血小板Akt活化,Akt通过磷酸二酯酶(PDE3A)调控的蛋白激酶A(PKA)活性减低诱导血小板凋亡,同时,血小板通过Akt途径导致活化。凋亡和活化的血小板暴露膜表面的磷酯酰丝氨酸(PS),使得血小板被肝脏的库弗细胞识别并吞噬清除。研究还发现,抑制GPIb-IX、PDE3A、PKA、PS等的生物学活性,或基因敲除相关蛋白,均可抑制抗体导致的血小板被清除,提升血小板数量。

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瑞弗兰®是首个口服的小分子非肽类TPO-R激动剂。与TPO-R跨膜区特异性结合,不与内源性TPO竞争,不会诱导TPO抗体;

  该研究揭示了免疫性血小板减少症的发生机制,并为研制治疗血小板减少症药物提供了多种新的靶点和策略。

研究发现ITP患者细胞免疫功能失调,淋巴细胞凋亡减少,T-细胞亚群比例失调,导致IL-4分泌增加,刺激B淋巴细胞活化产生大量血小板相关抗体(大多数为PAIgG),自身抗体与血小板抗原的结合导致血小板在未成熟时即被破坏,使血小板存活期缩短引起血小板减少而导致发病。

       
RAISE研究、EXTEND研究和瑞弗兰®中国上市注册临床试验证实,瑞弗兰®可显著提升ITP患者血小板计数水平,降低出血事件,减少伴随用药;

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瑞弗兰®治疗慢性ITP患者的安全性与安慰剂相当,最常见的不良事件均为轻度至中度。

祖国医学认为本病属”血症”、”肌衄”,”葡萄疫”等范畴。ITP是由于外感热毒入于血分,迫血妄行,血不循经溢于脉外而致,毒邪留恋不去,进一步耗伤气阴,阴虚火旺,热迫血行,形成恶性循环,又进一步加重出血。

艾曲波帕适应症:

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艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜患者的血小板减少,对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。

对于ITP的治疗多从调节机体免疫功能入手。

       
艾曲波帕只应用于有ITP其血小板减少程度和临床情况增加出血风险的患者,不应用于意向正常血小板计数正常化。

目前国内外治疗以肾上腺皮质激素、大剂量免疫球蛋白、脾切除及免疫抑制剂等为主,控制病情力度强,可有效缓解症状提升血小板,但存在副作用较大,价格昂贵,远期疗效差,复发率较高等不可忽视的问题。

       
艾曲波帕还可用于慢性丙型肝炎(CHC)患者血小板减少症的治疗,以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。

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目前依据临床相关治疗理论、结合该病病机,形成目前广泛运用于临床的中西结合治疗。

中西医结合治疗是近几年广为患者流传的治疗方法,并且得到了很多患者的认可。此法能从病根入手,真正实现一病一方的治疗模式,老人小孩都可以根据病情制定不同的治疗方案,使疗效更好。​​​

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